Luca Guglielmo Pradotto, IRCCS Istituto Auxologico Italiano – Piancavallo (VB)

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Data dell'evento: 25/06/2018
seminars_2018

Monday, 25th June – h. 15:00
Seminars Room, NICO

Luca Guglielmo Pradotto, MD, PhD
Division of Neurology and Neurorehabilitation
IRCCS Istituto Auxologico Italiano, Piancavallo (VB)

Pathogenic Mechanisms and New Molecular Therapies in Transthyretin-related Amyloidosis

Transthyretin (TTR)-related amyloidosis (aTTR) is the most common hereditary systemic amyloidosis. In aTTR polyneuropathy is the earliest manifestation of a multiorgan, life-threatening disease affecting also the heart, the gastrointestinal tract, the kidneys, the eyes. TTR amyloid formation is a multistep process in which TTR tetramer disassembling is the first and the rate-limiting step. Amyloidogenic TTR gene mutations reduce TTR tetramer stability leading to its dissociation into unfolded TTR species, monomers and dimers.

These partially unfolded TTR species spontaneously self-aggregate into oligomers, protofibrils and mature fibrils. Extracellular TTR aggregate deposition is tissue specific and followed by degenerative processes leading to programmed cell death. Despite aTTR is a severe life-threatening disease, aTTR is tractable and liver transplantation is the first-line specific treatment. Recently other new anti-amyloid therapies are available. A first molecular approach is to prevent TTR tetramer dissociation by specific stabilizers.

The stabilizers now available are thyroxine mimicker compounds which bind covalently the thyroxine binding pocket of TTR tetramer. Other innovative available medicines are siRNA which block the hepatic production of TTR. Future anti-amyloid approaches are to remove the amyloid deposits by monoclonal antibody anti serum amyloid P component or by doxycycline–taurodesoxycholic acid treatment, which were effective in transgenic mice.

Host: Alessandro Vercelli

Agenda

14 novembre 2019

BraYn 2019 - dal 14 al 16 novembre a Milano

Fino al 31 luglio è possibile sottomettere gli abstract per la seconda conferenza annuale dei giovani neuroscienziati, in programma a Milano dal 14 al 16 novembre 2019.

Sportello LESIONI SPINALI

Paziente tetraplegico operato al CTO di Torino torna a usare le mani

Una notizia che abbiamo letto tutti di recente sui giornali. Noi del NICO abbiamo la fortuna di collaborare da anni con il dott. Bruno Battiston e il prof. Diego Garbossa - i chirurghi che hanno svolto l'operazione - e ci siamo fatti spiegare bene in cosa consiste l’intervento, quale era la situazione del paziente e quali saranno i possibili risultati. 
Tutto questo al di là delle semplificazioni e dei titoli roboanti dei giornali, comprensibilmente utilizzati per attirare l’attenzione dei lettori.

11 giugno 2019