Global Day 2021
Giornata Mondiale sulla SLA
Promossa dall’International Alliance of ALS/MND Associations e da AISLA – Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, unico membro italiano dell'Alleanza, è dedicata quest'anno ai diritti delle persone con SLA e dei caregiver famigliari.
Il Global Day si celebra ogni anno il 21 giugno, nel giorno del solstizio d’estate: una scelta non casuale, che simboleggia la speranza in un punto di svolta per ciò che riguarda la ricerca delle cause, dei trattamenti e delle cure per sconfiggere questa patologia.
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa, che colpisce i motoneuroni (le cellule che trasmettono gli impulsi motori ai muscoli scheletrici) determinando progressiva atrofia muscolare e paralisi. In Italia si stimano almeno 3.500 malati e 1.000 nuovi casi ogni anno. Fattori genetici e ambientali contribuiscono al suo esordio: poiché le cause non sono ancora state completamente chiarite e la malattia si presenta come multifattoriale, a oggi non esiste ancora una cura.
Il gruppo NICO di Sviluppo e patologia del cervello, guidato dal prof. Alessandro Vercelli, si occupa da anni di studiare alcuni meccanismi cellulari e molecolari alla base della SLA e di testare possibili strategie terapeutiche.
Nurr1, un nuovo potenziale biomarcatore e bersaglio terapeutico
Tra i fenomeni cellulari che caratterizzano la patogenesi della SLA, studiamo la neuroinfiammazione, intesa come un insieme di risposte infiammatorie nel cervello e nel midollo spinale, in grado di contribuire ad esordio e progressione di numerose patologie neurodegenerative, tra cui anche la SLA.
Nel 2020 abbiamo individuato in Nurr1 un nuovo potenziale biomarcatore e bersaglio terapeutico: si tratta di un fattore di trascrizione, già noto per giocare un ruolo importante nella modulazione del processo infiammatorio in altri disturbi neurologici, come la malattia di Parkinson e la sclerosi multipla. Nella SLA abbiamo dimostrato come Nurr1 si attivi come meccanismo endogeno di sopravvivenza, rallentando così la patologia quantomeno nelle sue fasi iniziali.
La terapia cellulare
Inoltre da anni studiamo come la terapia cellulare possa rallentare la progressione della malattia. Molte delle nostre ricerche si sono incentrate sull’impiego di cellule staminali mesenchimali: si tratta di cellule capaci di produrre un grande varietà di fattori neuroprotettivi, anti-infiammatori e immunomodulanti. Trapiantate sperimentalmente nel midollo spinale o nel liquor, sono state in grado di favorire la sopravvivenza dei motoneuroni, ridurre la neuroinfiammazione e migliorare le perfomance motorie degli animali trattati.
In parallelo, in collaborazione con il prof. Angelo Luigi Vescovi (IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza) e il supporto della Fondazione Revert stiamo conducendo alcuni studi per verificare l’efficacia di una terapia sostitutiva, che prevede il trapianto di cellule staminali neurali umane, trapiantate in situ o nel liquor, al fine di permetterne l’integrazione nei circuiti nervosi persi e rallentare così la progressione dei sintomi.
La forza della nostra attività risiede anche nel condurre i nostri studi con un approccio multidisciplinare. Affianchiamo infatti la ricerca di base (volta a capire i meccanismi di funzionamento e riparazione del sistema nervoso) alla ricerca applicata (per tradurre le conoscenze di base in approcci terapeutici), in stretta collaborazione con i clinici, quale valore aggiunto ai nostri studi.
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