Nobel per la Medicina 2024 ai due scienziati dei microRNA: bellezza (e utilità) della ricerca di base

Il Nobel per la Medicina 2024 ai due scienziati del microRNA: la bellezza (e l'utilità) della ricerca di base

Una piccola molecola, che oggi sappiamo essere fondamentale per la regolazione dei geni, scoperta quasi per caso studiando un organismo altrettanto microscopico, il verme C elegans. 
Il Nobel per la Medicina ad Ambros e Ruvkun per la scoperta dei microRNA ci ricorda - ancora una volta - l’importanza di guardare al di là delle applicazioni immediate di una ricerca.

Trent'anni fa, spinto dalla pura curiosità, Victor Ambros scoprì qualcosa di insolito mentre studiava con Gary Ruvkun un gene specifico (lin-4) di un piccolo verme nematode (C. elegans, un organismo modello comunemente usato in biologia per la ricerca preclinica). Come in molti altri casi, l'assenza di questo gene causava uno sviluppo diverso del verme. Tuttavia quando i due scienziati studiarono il meccanismo di azione di lin-4 si resero conto che, a differenza di tutti gli altri geni conosciuti, la sua funzione non dipende dalla produzione di una proteina, ma piuttosto dalla sintesi di una brevissima molecola di RNA, un cosiddetto microRNA, capace di inibire altri geni “normali”, come ad esempio lin-14.

All'epoca questa scoperta rappresentava una vera e propria rivoluzione nella nostra comprensione di come funziona la regolazione dei geni.
Oggi i loro contributi sono stati finalmente riconosciuti con il Premio Nobel per la Medicina del 2024.

È difficile sottovalutare l'importanza della loro scoperta. Al giorno d’oggi si sa che i microRNA funzionano sia nelle piante che negli animali, influenzando numerosi processi biologici. In particolare, i microRNA svolgono un ruolo cruciale nello sviluppo normale e nella fisiologia, nello sviluppo del cancro e servono come importanti marker diagnostici e potenziali bersagli terapeutici.

Questa svolta ha avuto origine dalla ricerca su Caenorhabditis elegans, un organismo modello lontano dalle applicazioni pratiche, e si è basata su un quesito interamente incentrato sulla ricerca di base. Una storia di successo che – ancora una volta – ci ricorda l’importanza di guardare al di là delle possibili applicazioni immediate di una ricerca.
Il progresso scientifico richiede una fiorente ricerca di base e se vogliamo continuare a compiere progressi di questo tipo è necessario finanziarla.

Qui al NICO studiamo le basi genetiche e molecolari delle malattie neurodegenerative e del neurosviluppo.
Il gruppo di ricerca guidato dal prof. Ferdinando Di Cunto utilizza C. elegans come potente modello sperimentale, permettendoci di affrontare queste tematiche fondamentali in modo più rapido ed economico. La grande conservazione evolutiva dei meccanismi molecolari rende infatti possibile traslare queste conoscenze all'uomo, ponendo le basi per nuove strategie terapeutiche.