Giornata mondiale SLA: due nuovi studi su stress e terapia cellulare

Global Day - Giornata mondiale SLA

Gli effetti dello stress e l'efficacia delle terapie cellulari per la cura della SLA 
Due studi pubblicati dal nostro gruppo di Sviluppo e Patologia del cervello

In occasione della Giornata mondiale dedicata alla lotta contro la SLA, confermiamo il nostro impegno nello studio di questa grave malattia.
Il nostro gruppo di Sviluppo e Patologia del Cervello studia infatti la SLA da anni e di recente ha pubblicato due articoli che contribuiscono a chiarirne alcune cause e a suggerire nuove possibilità terapeutiche.

Stress e stile di vita: gli effetti su esordio e progressione della SLA

Il primo lavoro, pubblicato su Scientific Reports, oggetto della tesi di dottorato di Daniela Maria Rasà, ha dimostrato sperimentalmente come in condizioni predisposte geneticamente alla SLA lo stress contribuisca ad anticipare l’esordio ed accelerare la progressione della malattia, agendo su geni e meccanismi molecolari specifici.
Questo studio, guidato dalla prof.ssa Marina Boido - in collaborazione con i gruppi di Cécile Martinat ed EdorKabashi (INSERM, Parigi) - apre la strada a nuovi possibili target terapeutici e sottolinea l'importanza di uno stile di vita sano.

Rasà DM, Stoppa I, Bérenger-Currias N, Pasho E, Ciura S, Kabashi E, Martinat C, Boido M (2025)
Stress exposure affects amyotrophic lateral sclerosis pathogenesis via PI3K/Akt and focal adhesion pathways: evidence from three experimental models. 
Sci Rep. 21;15(1):17583. doi: 10.1038/s41598-025-02167-9

L’analisi bioinformatica illustra i principali meccanismi (ed i geni correlati), disregolati nei motoneuroni sani o affetti da SLA, in presenza di stress.

Sicurezza ed efficacia di una terapia con cellule staminali 

Il secondo lavoro ha invece avuto lo scopo di dimostrare in un contesto preclinico la sicurezza e l’efficacia di una terapia cellulare, basata sulla somministrazione nel liquor di cellule staminali neurali umane. Abbiamo dimostrato che queste cellule sono in grado di ritardare il declino motorio e mitigare la neuroinfiammazione nel midollo spinale.
Lo studio, pubblicato su Journal of Translational Medicine, è nato da una fruttuosa collaborazione con il gruppo di Daniela Ferrari (Univ. Milano-Bicocca): al NICO, ha visto il coinvolgimento di Marina Boido, Clelia Ferrero, Daniela Maria Rasà e Alessandro Vercelli.

Lombardi I, Ferrero C, Vulcano E, Rasà DM, Gelati M, Pastor D, Carletti RM, de la Morena S, Profico DC, Longobardi S, Lazzarino E, Perciballi E, Rosati JD, Martinez S, Vercelli A, Vescovi AL, Boido M, Ferrari D (2025) Safety and efficacy evaluation of intracerebroventricular human neural stem cell transplantation in SOD1 mice as a novel approach for ALS.
J TranslMed. 23(1):529. doi: 10.1186/s12967-025-06529-9.

Il trapianto di un milione di cellule staminali neurali umane (NSC) nei ventricoli cerebrali di topi affetti da SLA, in regime di immunosoppressione con ciclosporina, permette il miglioramento delle performance motorie e la riduzione dell’attivazione della microglia (marcata in verde con IBA1), impattando parzialmente sulla sopravvivenza dei motoneuroni.