La malattia di Huntington è una patologia degenerativa genetica (la probabilità di ereditarla da un genitore malato è del 50%) molto severa, caratterizzata a livello clinico da movimenti involontari patologici (da qui il nome “corea” di Huntington), gravi alterazioni del comportamento e un progressivo deterioramento cognitivo. Studi recenti indicano un aumento dell’incidenza della malattia fino a 12,3 malati ogni 100.000 persone.
A oggi sono disponibili solo farmaci in grado di controllarne i sintomi. La terapia genica, su cui concentrano promettenti ricerche, necessita di ulteriori e complessi studi prima di poter essere applicata ai malati. Inoltre, non potrà permettere il recupero dei neuroni già perduti o fortemente danneggiati a causa dell’evoluzione della malattia.
Il gruppo NICO guidato dalla prof.ssa Buffo sta concentrando il suo lavoro proprio sulla messa a punto di cure basate sulla sostituzione dei neuroni perduti con nuovi neuroni funzionanti. La possibilità di sostituire le cellule danneggiate e ricostruire i circuiti interrotti a partire dalle cellule staminali embrionali non è più così remota, tanto da essere in sperimentazione clinica per la malattia di Parkinson.
28
febbraio
2022